О компании Sarepta Therapeutics

Sarepta Therapeutics Inc. – биофармацевтическая корпорация со штаб-квартирой в Кембридже (штат Массачусетс), занимающаяся медицинскими исследованиями и разработкой РНК- ориентированных терапевтических препаратов для лечения редких заболеваний. Была основана в 1980 г.

На основе собственной дифференцированной и инновационной технологии совместно со стратегическими партнерами компания занимается клиническими исследованиями и разработкой терапевтических препаратов для лечения широкого спектра заболеваний, таких как мышечная дистрофия Дюшенна, мышечная дистрофия конечностей, мукополисахаридоз типа IIIA и другие расстройства, связанные с нервно-мышечной и центральной нервной системой. На текущий момент компания имеет более 40 программ на различных этапах исследований, доклинических и клинических разработок в области генетической медицины.

Товарный портфель компании включает в себя два одобренных коммерческих препаратов:

• EXONDYS 51 - первое одобренное лечение, направленное на основополагающую причину Мышечной дистрофии Дюшенна.

• VYONDYS 53 - препарат, предназначенный для лечения Мышечной дистрофии Дюшенна у пациентов с мутацией гена дистрофина (DMD).

Производство медикаментов осуществляется сторонними аутсорсинговыми партнерами Sarepta Therapeutics. Реализация происходит на территории США через сеть поставщиков, специализированных аптек и др. За рубежом распространением препарата занимаются сторонние дистрибьютеры.

Sarepta Therapeutics испытывает интенсивное конкурентное давление со стороны множества фармацевтических компаний, биотехнологических компаний, государственных и частных университетов, государственных учреждений и исследовательских организаций, которые занимаются разработкой различных подходов к лечению редких, нервно-мышечных и других заболеваний. Основными являются: Wave Life Sciences, Nippon Shinyaku Co. Ltd., Daiichi Sankyo, Solid Biosciences, LLC, Pfizer Inc., Santhera, PTC Therapeutics, Catabasis, Fibrogen, ReveraGen, Capricor, BioPhytis, Mallinckrodt, Astellas Pharma и Tivorsan.

В настоящее время, кроме EXONDYS 51 и VYONDYS 53, ни один препарат не был одобрен для лечения МДД в США. Кроме того, к ключевым конкурентным преимуществам можно отнести: многолетний опыт работы и исследований, разработка и внедрение жизненно необходимых препаратов для лечения редких заболеваний, значительное количество программ на различных стадиях разработки, международная экспансия, заключение стратегических партнерств и др.

Обыкновенные акции котируются на фондовой бирже NASDAQ.

Информация по структуре акционерного капитала эмитента отсутствует в открытых источниках.

Список препаратов компании в разработке в разрезе по фазам исследования (pipeline) - https://www.sarepta.com/products-pipeline/pipeline

Источник: https://fin-plan.org/lk/obligations/company_usa/sarepta_therapeutics_inc